La terapia cellulare che utilizza cellule viventi come medicina terapeutica è straordinaria per il trattamento del cancro (ad esempio, CAR-T), delle malattie genetiche, delle malattie autoimmuni, della medicina rigenerativa e di altri. Per tradurre la scienza promettente in terapie efficaci, sono necessari flussi di lavoro di produzione avanzati. Sono necessari strumenti e piattaforme che consentano l'isolamento, l'espansione, la conservazione, la lavorazione, il controllo qualità e l'automazione delle cellule.

Il mercato degli strumenti per la terapia cellulare valeva 15,15 miliardi di dollari nel 2021 e raggiungerà i 59,98 miliardi di dollari entro il 2031. Il mercato crescerà a un CAGR del 15,4% nel periodo 2023-2031.

Fattori di crescita

Approvazioni in crescita ed espansione della pipeline: in tutto il mondo vengono approvate sempre più terapie cellulari e geniche, e molte altre sono in fase di sperimentazione clinica. Ciò genera una domanda di apparecchiature sia in fase iniziale che su scala commerciale.

Automazione e sistemi chiusi: i processi manuali, costosi, laboriosi e soggetti a errori, vengono sostituiti da strumenti che garantiscono automazione, sistemi chiusi monouso e flussi di lavoro integrati. Questi riducono al minimo il rischio di contaminazione, migliorano la riproducibilità e riducono i costi.

Scalabilità e pressioni sui costi: dalla produzione autologa (le cellule di ciascun paziente vengono elaborate individualmente) a quella più allogenica (pronta all'uso) e su larga scala, gli strumenti devono poter essere scalati in modo efficace.

Requisiti normativi e di qualità: gli enti normativi richiedono rigorosi standard di tracciabilità, controllo qualità e integrità dei dati (ad esempio, conformità alle cGMP). Ciò determina una crescente domanda di strumentazione di qualità, monitoraggio dei processi, analisi e software.

Strategie di crescita

Fusioni e acquisizioni per ottenere nuove tecnologie, ad esempio per l'automazione, l'elaborazione delle celle acustiche, la separazione magnetica, ecc.

Joint venture e collaborazioni con partner di robotica, software, analisi e CDMO per sfruttare i punti di forza (automazione + competenze di produzione, ecc.).

Investimenti in piattaforme modulari chiavi in ​​mano in grado di eseguire diverse operazioni unitarie in modo integrato (ad esempio, integrando espansione, separazione e formulazione).

Espansione geografica e espansione del CDMO per essere più vicini agli sviluppatori di terapie, conformità normativa localizzata e vantaggio in termini di costi.

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Segmenti chiave

Per prodotto

Materiali di consumo

Attrezzatura

Sistemi e software

Per tipo di cellula

Cellule umane

cellule animali

Per processo

Elaborazione cellulare

Monitoraggio dei processi e controllo della qualità

Conservazione cellulare

Distribuzione

Gestione

Per utente finale

Istituti di ricerca

Aziende di ricerca sulle scienze della vita

Tendenze e opportunità future

Automazione completa e piattaforme end-to-end chiuse

Ulteriori sistemi integreranno diverse operazioni unitarie in flussi di lavoro automatizzati e chiusi per ridurre al minimo la movimentazione manuale, il rischio di contaminazione e i costi.

Sistemi monouso e modulari

Cassette, o moduli, intercambiabili, scalabili o ampliabili, monouso o monouso. Ciò facilita la flessibilità e la conformità alle normative.

Analisi migliori, monitoraggio dei processi, gemelli digitali e intelligenza artificiale/apprendimento automatico

Monitoraggio in tempo reale degli attributi critici di qualità (CQA), connettività dei dati, manutenzione predittiva, controllo della variabilità tramite apprendimento automatico, ecc.

Tecnologie innovative di elaborazione delle cellule

ad esempio elaborazione acustica, separazione magnetica, tecnologie per una manipolazione più rapida e delicata delle cellule con maggiore vitalità.

Le terapie allogeniche e quelle già pronte determinano il volume; le terapie autologhe determinano la personalizzazione

Con l'aumento delle terapie pronte all'uso, strumenti e piattaforme devono supportare una maggiore produttività. Tuttavia, le terapie autologhe necessitano ancora di strumenti ottimizzati per piccoli lotti, flessibilità e tracciabilità.

Risparmio sui costi e tempo per la clinica

Supporti per l'espansione cellulare più rapida, supporti privi di origine animale; efficienze di processo che riducono al minimo i tempi di consegna; progetti che riducono al minimo i costi di capitale e operativi.

Attori chiave con sviluppi recenti

Thermo Fisher Scientific, Inc.

È stato lanciato Gibco™ CTS™ OpTmizer™ One Serum Free Medium (senza origine animale) per agevolare l'espansione delle terapie con cellule T con maggiore scalabilità, prestazioni, coerenza e rischio ridotto di variabilità di origine animale.

Maggiore collaborazione con Multiply Labs per migliorare l'automazione della produzione di terapie cellulari: inclusione di robotica e apparecchiature Thermo Fisher (incubatrice, centrifugazione, ecc.), con l'obiettivo di ridurre la manodopera, aumentare la produttività e ridurre al minimo l'ingombro.

Aggiunta l'attività di purificazione e filtrazione di Solventum (circa 4,1 miliardi di dollari) per sviluppare la sua attività di bioelaborazione e le sue capacità di filtrazione/purificazione applicabili alle terapie avanzate.

Merck KGaA

Acquisizione di FloDesign Sonics, un'azienda che fornisce elaborazione acustica cellulare, che consente la manipolazione cellulare con onde ultrasoniche. Questa acquisizione è "dirompente" per l'industrializzazione della produzione di terapie cellulari autologhe.

Inoltre, Merck ha acquisito Mirus Bio, azienda che si occupa di reagenti di trasfezione (trasmissione/modifica genica), per ampliare le capacità di modificare/introdurre acidi nucleici nelle cellule.

Questi accordi indicano che Merck sta orientando la propria attività di strumenti e reagenti verso la facilitazione della modifica genetica a monte, della trasfezione e di una più rapida elaborazione cellulare.

Lonza

Piattaforma Cocoon®: piattaforma di produzione di terapia cellulare semi-automatizzata/integrata di Lonza; design chiuso, cassette monouso, arricchimento cellulare/selezione magnetica, adatta per terapie autologhe e allogeniche.

Lonza ha firmato accordi per la produzione commerciale di Casgevy®, un trattamento modificato con CRISPR per l'anemia falciforme e la beta talassemia. Il suo stabilimento di Geleen e l'espansione programmata del sito di Portsmouth (Stati Uniti) rientrano tutti nell'ambito di questa iniziativa di espansione.

Rilancio delle attività (modello "One Lonza") per concentrarsi su modalità ad alto valore aggiunto: prodotti biologici integrati, sintesi avanzata e modalità specializzate. Uscita o ridimensionamento di attività a minore crescita o meno strategiche (ad esempio, ingredienti per la salute) per concentrarsi maggiormente sulle tecnologie cellulari e genetiche.

Sfide

Costi e intensità di capitale: le attrezzature e gli strumenti per la produzione di terapie cellulari sono costosi; il costo dei beni è elevato.

Complessità normativa: diverse regioni hanno normative diverse: convalida degli strumenti, qualificazione dei componenti monouso, sterilità, avvisi relativi al software.

Variabilità nel materiale di partenza: le cellule dei pazienti sono diverse, rendendo difficile ottenere risultati uniformi tra i lotti. Le tecnologie strumentali (ad esempio, selezione, automazione) sono di supporto.

Produttività e scalabilità: le terapie autologhe sono a basso volume e altamente personalizzate; il passaggio a terapie allogeniche o standard è difficile.

Opportunità

Progettazione di strumenti e piattaforme specificatamente per terapie allogeniche/pronte all'uso.

Supporti, reagenti, materiali di consumo chimicamente definiti/privi di origine animale.

Software e analisi per il controllo dei processi, la riduzione al minimo dei guasti dei processi e la garanzia della qualità.

Espansione della capacità produttiva in Asia-Pacifico, America Latina ecc., dove la domanda e il potenziale sono in aumento.

Conclusione

Il mercato degli strumenti per la terapia cellulare si sta trasformando molto rapidamente. Con un numero sempre maggiore di terapie che ottengono l'approvazione normativa e con costi, coerenza e scalabilità che diventano fondamentali, potenti fattori stanno spingendo il settore verso una maggiore integrazione, automazione e piattaforme ad alta produttività. Leader come Thermo Fisher, Merck KGaA e Lonza stanno investendo capitali in acquisizioni, nuove tecnologie e creazione di piattaforme per conquistare quote di mercato. I settori della separazione cellulare, dell'automazione, dei flussi di lavoro digitali e dei reagenti per la processazione cellulare (terreni, trasfezione) sono particolarmente interessanti.

Domande frequenti (FAQ)

Qual è il ruolo dell'automazione e quali aspetti del flusso di lavoro della terapia cellulare vengono inizialmente automatizzati?

L'automazione riduce al minimo il rischio di errore umano, massimizza la riproducibilità, riduce i costi di manodopera e consente la scalabilità. Le principali aree del flusso di lavoro automatizzate sono: separazione/purificazione cellulare, espansione (bioreattori), sistemi chiusi, monitoraggio del processo, riempimento/finitura. Anche i software di orchestrazione degli strumenti per la gestione degli stessi e la tracciabilità (ad esempio, la catena di custodia) sono in aumento.

In questo mercato, le attrezzature o i materiali di consumo rappresentano la spesa maggiore?

Entrambi sono significativi, ma i materiali di consumo (kit, reagenti, terreni di coltura) tendono ad avere costi ricorrenti e ad accumularsi nel tempo. Attrezzature/strumenti comportano una spesa iniziale più elevata. Le aziende si stanno quindi concentrando sulla progettazione di materiali di consumo (ad esempio, terreni di coltura privi di componenti animali e chimicamente definiti) e su materiali monouso.

In che modo i requisiti normativi influenzano la progettazione e l'adozione degli strumenti?

Estremamente impegnativo. Le apparecchiature devono essere conformi alle GMP/cGMP, avere documentazione, tracciabilità, prestazioni convalidate, il software può essere richiesto per soddisfare la Parte 11 del CFR 21 (integrità dei dati), sterilizzazione, compatibilità con le camere bianche, i componenti monouso possono essere richiesti per soddisfare i requisiti di sicurezza dei materiali, sostanze rilasciabili/estraibili, ecc. La lentezza nell'ottenere l'approvazione o la convalida normativa ostacolerà l'adozione; la conformità con gli enti normativi rappresenta un vantaggio competitivo.

Quali aree geografiche stanno trainando la crescita e dove si trovano i nuovi mercati?

Il Nord America (in particolare gli Stati Uniti) e l'Europa continuano a essere leader, grazie a industrie biotecnologiche consolidate, contesti normativi, finanziamenti e infrastrutture. L'Asia-Pacifico (Cina, Giappone, Corea del Sud, India) sta mostrando una forte crescita, poiché i costi sono inferiori, la popolazione di pazienti è numerosa e i governi sostengono lo sviluppo di biotecnologie e terapie avanzate. L'America Latina e alcune parti del Medio Oriente e dell'Africa sono leggermente indietro, ma rappresentano potenziali opportunità.

Quanto tempo ci vorrà prima che le piattaforme di strumenti per la terapia cellulare completamente automatizzate, basate sul punto di cura o in ospedale, diventino di uso comune?

Ciò dipenderà da sfide normative, tecniche e di costo. Alcune tecnologie (ad esempio, Cocoon di Lonza e le partnership ospedaliere) stanno già andando in quella direzione. Con la riduzione dei costi dovuta all'automazione e con l'avanzare delle tecnologie monouso e a cassetta chiusa, possiamo aspettarci un maggiore utilizzo nei prossimi 3-5 anni in strutture ospedaliere con maggiori risorse. La generalizzabilità a strutture con minori risorse potrebbe seguire un percorso più lento.