La thérapie cellulaire utilisant des cellules vivantes comme médicament thérapeutique est un atout majeur pour le traitement du cancer (par exemple, CAR-T), des maladies génétiques, des maladies auto-immunes et de la médecine régénérative, entre autres. Pour transformer des recherches scientifiques prometteuses en thérapies efficaces, des processus de fabrication avancés sont nécessaires. Des instruments et des plateformes permettant l'isolement, l'expansion, la conservation, le traitement, le contrôle qualité et l'automatisation des cellules sont indispensables.

Le marché des instruments de thérapie cellulaire valait 15,15 milliards USD en 2021 et vaudra 59,98 milliards USD d'ici 2031. Le marché croîtra à un TCAC de 15,4 % au cours de la période 2023-2031.

Moteurs de croissance

Approbations croissantes et expansion du portefeuille de projets : De plus en plus de thérapies cellulaires et géniques sont approuvées dans le monde, et beaucoup d'autres sont en cours d'essais cliniques. Cela génère une demande d'équipements, tant en phase initiale qu'à l'échelle commerciale.

Automatisation et systèmes fermés : Les processus manuels coûteux, laborieux et sujets aux erreurs sont remplacés par des instruments assurant l'automatisation, des systèmes fermés à usage unique et des flux de travail intégrés. Ces solutions minimisent les risques de contamination, améliorent la reproductibilité et réduisent les coûts.

Évolutivité et pressions sur les coûts : de l'autologue (les cellules de chaque patient étant traitées individuellement) à la production plus allogénique (prête à l'emploi) et à grande échelle, les instruments doivent évoluer efficacement.

Exigences réglementaires et de qualité : Les organismes de réglementation exigent des normes strictes en matière de traçabilité, de contrôle qualité et d'intégrité des données (par exemple, conformes aux BPF). Cela stimule la demande d'instruments de qualité, de surveillance des processus, d'analyses et de logiciels.

Stratégies de croissance

Fusions et acquisitions pour obtenir de nouvelles technologies, par exemple pour l'automatisation, le traitement des cellules acoustiques, la séparation magnétique, etc.

Joint-ventures et collaborations avec des partenaires en robotique, logiciels, analyses et CDMO afin de tirer parti des atouts (expertise en automatisation + fabrication, etc.).

Investissement dans des plateformes modulaires clés en main capables d’effectuer plusieurs opérations unitaires de manière intégrée (par exemple, en intégrant l’expansion, la séparation et la formulation).

Expansion géographique et expansion CDMO pour être plus proche des développeurs de thérapies, conformité réglementaire localisée et avantage en termes de coûts.

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Segments clés

Par produit

Consommables

Équipement

Systèmes et logiciels

Par type de cellule

cellules humaines

cellules animales

Par processus

Traitement cellulaire

Surveillance des processus et contrôle de la qualité

Conservation des cellules

Distribution

Manutention

Par utilisateur final

Instituts de recherche

Sociétés de recherche en sciences de la vie

Tendances et opportunités futures

Automatisation complète et plates-formes fermées de bout en bout

D’autres systèmes intégreront plusieurs opérations unitaires dans des flux de travail automatisés et fermés afin de minimiser la manutention manuelle, le risque de contamination et les dépenses.

Systèmes à usage unique et modulaires

Cassettes, ou modules interchangeables, extensibles ou évolutifs, jetables ou à usage unique. Cela facilite la flexibilité et la conformité réglementaire.

Meilleures analyses, surveillance des processus, jumeaux numériques et IA/ML

Surveillance en temps réel des attributs de qualité critiques (CQA), connectivité des données, maintenance prédictive, contrôle de la variabilité par apprentissage automatique, etc.

Technologies innovantes de traitement cellulaire

par exemple, le traitement acoustique, la séparation magnétique, les technologies permettant une manipulation cellulaire plus rapide et plus douce avec une viabilité améliorée.

Les thérapies allogéniques et standard augmentent le volume ; les thérapies autologues stimulent la personnalisation

À mesure que de plus en plus de thérapies standard sont disponibles, les instruments et les plateformes doivent s'adapter à des cadences plus élevées. Cependant, les thérapies autologues nécessitent toujours des instruments optimisés pour la production de petites séries, une grande flexibilité et une traçabilité optimale.

Économies de coûts et temps de visite à la clinique

Milieux d'expansion cellulaire plus rapide, milieux sans produits d'origine animale ; efficacité des processus qui minimise les délais d'exécution ; conceptions qui minimisent les coûts d'investissement et d'exploitation.

Acteurs clés avec développements récents

Thermo Fisher Scientific, Inc.

Lancement du milieu sans sérum Gibco™ CTS™ OpTmizer™ One (sans origine animale) pour aider à la mise à l'échelle des thérapies à base de cellules T avec une évolutivité, des performances, une cohérence améliorées et un risque minimisé de variabilité d'origine animale.

Collaboration accrue avec Multiply Labs pour améliorer l'automatisation de la fabrication de thérapies cellulaires : inclusion de la robotique et des équipements Thermo Fisher (incubateur, centrifugation, etc.), dans le but de réduire la main-d'œuvre, d'augmenter le débit et de minimiser l'empreinte.

Ajout de l'activité de purification et de filtration de Solventum (~ 4,1 milliards de dollars US) pour développer son activité de biotraitement et ses capacités de filtration/purification applicables aux thérapies avancées.

Merck KGaA

Acquisition de FloDesign Sonics, une entreprise spécialisée dans le traitement acoustique des cellules, permettant leur manipulation par ultrasons. Cette acquisition constitue une rupture pour l'industrialisation de la production de thérapies cellulaires autologues.

Merck a également acquis Mirus Bio, une société impliquée dans les réactifs de transfection (livraison/modification de gènes), afin d'étendre ses capacités d'édition/d'introduction d'acides nucléiques dans les cellules.

Ces accords indiquent que Merck oriente son activité d'instruments et de réactifs vers la facilitation de la modification génétique en amont, de la transfection et d'un traitement cellulaire plus rapide.

Lonza

Plateforme Cocoon® : plateforme de fabrication de thérapie cellulaire semi-automatisée/intégrée de Lonza ; conception fermée, cassettes à usage unique, enrichissement cellulaire/sélection magnétique, adaptée aux thérapies autologues et allogéniques.

Lonza a signé des accords pour la production commerciale de Casgevy®, un traitement par CRISPR pour la drépanocytose et la bêta-thalassémie. Son usine de Geleen et l'extension prévue de son site de Portsmouth (États-Unis) s'inscrivent dans le cadre de son initiative de développement.

Restructuration de son activité (modèle « One Lonza ») pour se concentrer sur des modalités à forte valeur ajoutée : produits biologiques intégrés, synthèse avancée et modalités spécialisées. Cessation ou réduction des activités à faible croissance ou moins stratégiques (par exemple, les ingrédients santé) pour se concentrer davantage sur les technologies cellulaires et génétiques.

Défis

Coût et intensité capitalistique : les équipements et instruments de production de thérapie cellulaire sont coûteux ; le coût des produits est élevé.

Complexité réglementaire : Différentes régions ont des réglementations différentes ; validation des instruments, qualification des composants à usage unique, stérilité, avis concernant les logiciels.

Variabilité du matériel de départ : les cellules des patients diffèrent, ce qui rend difficile l'obtention de performances constantes entre les lots. Les technologies instrumentales (par exemple, la sélection et l'automatisation) y contribuent.

Débit et échelle : les thérapies autologues sont à faible volume et hautement personnalisées ; le passage à l'échelle allogénique ou prête à l'emploi est difficile.

Opportunités

Conception d'instruments et de plateformes spécifiquement destinés aux thérapies standard/allogéniques.

Milieux, réactifs, consommables chimiquement définis / sans origine animale.

Logiciels et analyses pour le contrôle des processus, la minimisation des défaillances des processus et l'assurance qualité.

Extension de la capacité de production en Asie-Pacifique, en Amérique latine, etc., où la demande et le potentiel augmentent.

Conclusion

Le marché des instruments de thérapie cellulaire évolue très rapidement. Face à l'obtention croissante d'autorisations réglementaires pour les thérapies, et face à l'importance croissante du coût, de la cohérence et de l'évolutivité, de puissants moteurs incitent le secteur à privilégier l'intégration, l'automatisation et les plateformes à haut débit. Des leaders tels que Thermo Fisher, Merck KGaA et Lonza investissent dans les acquisitions, les nouvelles technologies et la création de plateformes afin de conquérir des parts de marché. Les domaines de la séparation cellulaire, de l'automatisation, des flux de travail numériques et des réactifs de traitement cellulaire (milieux, transfection) sont particulièrement attractifs.

Foire aux questions (FAQ)

Quel est le rôle de l’automatisation et quels aspects du flux de travail de thérapie cellulaire sont automatisés dans un premier temps ?

L'automatisation minimise le risque d'erreur humaine, maximise la reproductibilité, réduit les coûts de main-d'œuvre et permet l'évolutivité. Les principaux domaines de travail automatisés sont : la séparation/purification cellulaire, l'expansion (bioréacteurs), les systèmes fermés, la surveillance des procédés, le remplissage/la finition. Les logiciels d'orchestration des instruments, permettant de gérer les instruments et d'assurer la traçabilité (par exemple, la chaîne de contrôle), sont également en plein essor.

Les équipements ou les consommables représentent-ils la plus grande dépense sur ce marché ?

Ces deux aspects sont importants, mais les consommables (kits, réactifs, milieux) ont tendance à engendrer des dépenses récurrentes et s'accumulent au fil du temps. Les équipements et instruments représentent un coût initial plus élevé. Les entreprises privilégient donc la conception de consommables (par exemple, sans animaux, milieux chimiquement définis) et les produits jetables à usage unique.

De quelle manière les exigences réglementaires influencent-elles la conception et l’adoption des instruments ?

Extrêmement strict. L'équipement doit être conforme aux BPF/BPFc, disposer d'une documentation, d'une traçabilité et de performances validées. Les logiciels peuvent être tenus de respecter la norme 21 CFR Partie 11 (intégrité des données), la stérilisation, la compatibilité avec les salles blanches, et les composants à usage unique peuvent être tenus de respecter les exigences en matière de sécurité des matériaux, de lixiviables/extractibles, etc. La lenteur à obtenir l'approbation ou la validation réglementaire freine l'adoption ; la conformité aux exigences des organismes de réglementation constitue un avantage concurrentiel.

Quelles zones géographiques stimulent la croissance et où se situent les nouveaux marchés ?

L'Amérique du Nord (notamment les États-Unis) et l'Europe restent en tête, grâce à des industries biotechnologiques bien établies, à un environnement réglementaire, à des financements et à des infrastructures performants. L'Asie-Pacifique (Chine, Japon, Corée du Sud, Inde) connaît une forte émergence, grâce à des coûts moindres, une population de patients importante et un soutien gouvernemental au développement des biotechnologies et des thérapies innovantes. L'Amérique latine et certaines régions du Moyen-Orient et d'Afrique accusent un léger retard, mais représentent des opportunités potentielles.

Dans combien de temps les plateformes d’instruments de thérapie cellulaire entièrement automatisées, au point de service ou à l’hôpital, seront-elles monnaie courante ?

Cela dépend des défis réglementaires, techniques et financiers. Certaines technologies (par exemple, Cocoon de Lonza et les partenariats hospitaliers) vont déjà dans ce sens. Avec la baisse des coûts liée à l'automatisation et les progrès des technologies à usage unique et à cassettes fermées, nous pouvons espérer une utilisation accrue au cours des 3 à 5 prochaines années dans les établissements hospitaliers mieux dotés en ressources. La généralisation aux établissements moins dotés en ressources pourrait être plus lente.